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建立和完善我國罕見病醫(yī)療保障體系的思考
摘要：目前，我國社會(huì)保險(xiǎn)尤其是醫(yī)療保險(xiǎn)的覆蓋范圍不斷擴(kuò)大，保障水平也在不斷提高，但是，對(duì)于罕見病患者這一疾病群體中的弱勢(shì)群體，其醫(yī)療保障問題卻一直處在我國社會(huì)保險(xiǎn)體系的邊緣，近乎置于被遺忘的角落。因此，建立和完善罕見病醫(yī)療保障體系，解決好罕見病患者的醫(yī)療保障問題，讓罕見病患者與其他病患者一樣平等地接受醫(yī)療和照顧，不僅可以有效地減輕罕見病患者及其家庭的沉重醫(yī)療負(fù)擔(dān)，而且也直接關(guān)系到我國醫(yī)療保障體系的健全完善和社會(huì)主義和諧社會(huì)的構(gòu)建。
關(guān)鍵詞：罕見病 罕用藥 罕見病醫(yī)療保障體系
醫(yī)療保險(xiǎn)是由國家立法規(guī)范并運(yùn)用強(qiáng)制手段，向法定范圍內(nèi)的勞動(dòng)者及其他社會(huì)成員提供必要的疾病醫(yī)療服務(wù)和經(jīng)濟(jì)補(bǔ)償?shù)囊环N社會(huì)化保險(xiǎn)機(jī)制。隨著我國社會(huì)保障制度的改革與完善，醫(yī)療保險(xiǎn)的覆蓋面不斷擴(kuò)大，城鎮(zhèn)職工享受城鎮(zhèn)職工醫(yī)療保險(xiǎn)，城鎮(zhèn)非職工享受城鎮(zhèn)居民醫(yī)療保險(xiǎn)，農(nóng)民享受新型農(nóng)村合作醫(yī)療，少年兒童還有少兒互助金待遇。但是，在社會(huì)群體當(dāng)中，還有一個(gè)為數(shù)不少的特殊群體，也就是罕見病患者，卻一直處于被社會(huì)遺忘的角落。目前，我國的醫(yī)療保障體系中并沒有針對(duì)罕見病患者醫(yī)療保障的制度規(guī)定，從而使得他們的生命權(quán)、健康權(quán)等權(quán)益沒有能夠得到應(yīng)有的關(guān)懷和保障。不僅如此，對(duì)于罕見病的研究，就目前所見到的成果來看，也主要是集中在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，從社會(huì)保障的角度特別是醫(yī)療保險(xiǎn)的角度進(jìn)行研究以及相關(guān)制度建設(shè)方面的探討，幾乎還是一個(gè)空白。
從世界范圍來看，各國對(duì)罕見病的界定和劃分還沒有一個(gè)完全統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)。世界衛(wèi)生組織將患病人數(shù)占總?cè)藬?shù)0.65‰～1‰的疾病定義為罕見病。2010年5月17日，中華醫(yī)學(xué)會(huì)遺傳學(xué)分會(huì)在上海組織召開了中國罕見病定義專家研討會(huì)，對(duì)中國的罕見病定義達(dá)成如下共識(shí)：患病率 一、我國罕見病患者醫(yī)療保障的現(xiàn)狀及存在的問題
1.罕見病患者醫(yī)療保障的現(xiàn)狀
世界衛(wèi)生組織將患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰～1‰的疾病定義為罕見病，按照這一定義，目前已經(jīng)確認(rèn)的罕見病有5000～6000種，約占人類疾病的10%。對(duì)于許多人來說，罕見病還是一個(gè)陌生的概念，它是指那些患病率較低的疾病。但對(duì)于我國這樣一個(gè)人口大國，絕對(duì)人數(shù)還是不能輕視的。
目前，我國沒有專門的罕見病醫(yī)療保障體系，罕見病患者作為社會(huì)成員的一份子，只是部分的享受我國政府主導(dǎo)的醫(yī)療保險(xiǎn)模式：城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)、城鎮(zhèn)居民基本醫(yī)療保險(xiǎn)、新型農(nóng)村合作醫(yī)療和城鄉(xiāng)醫(yī)療救助制度。但是，由于在診斷、治療等過程中的特殊性，使得罕見病患者在任何非針對(duì)性的保障體系中均難以真正滿足其保障需求。目前，基本醫(yī)療保險(xiǎn)制度面向全體社會(huì)成員，決定了其較低的保障水平，這對(duì)罕見病患者昂貴的醫(yī)療開支所起的作用實(shí)在是微乎其微�，F(xiàn)實(shí)的情況是，我國各級(jí)各類醫(yī)院面向的患者絕大多數(shù)是多發(fā)病和常見病患者，而當(dāng)患者身患罕見病時(shí)，往往因?yàn)獒t(yī)療人員的水平、技術(shù)以及檢測(cè)設(shè)備等方面的不足而出現(xiàn)治療手段缺乏、診斷延誤等情況。而且，由于罕見病治療藥物的市場(chǎng)需求量小，盈利空間不大，在市場(chǎng)經(jīng)濟(jì)條件下，幾乎沒有藥商愿意生產(chǎn)罕見病用藥，從而使大多數(shù)罕見病患者陷入無藥可用的境地。同樣地，由于參加對(duì)象相對(duì)數(shù)量較少，索賠金額較大，也極少有保險(xiǎn)公司會(huì)推出針對(duì)罕見病患者的商業(yè)保險(xiǎn)項(xiàng)目。從全國來看，由于經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平的地區(qū)差異等問題，各地對(duì)罕見病患者的醫(yī)療保障水平差異也比較大，這也存在著不公平的問題。
2.罕見病患者醫(yī)療保障存在的問題
（1）現(xiàn)有的醫(yī)療保險(xiǎn)作用不大。通過對(duì)我國東、中、西部10個(gè)省、市的政府醫(yī)療保險(xiǎn)制度中門診規(guī)定病種、門診特殊疾病、大病、慢性疾病、急診搶救病種范圍規(guī)定的考察發(fā)現(xiàn)：罕見病基本包括血友病、再生障礙性貧血、白血病、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、帕金森氏癥5類罕見�。挥械氖∈羞�覆蓋珠蛋白生成障礙癥（廣東�。�、急性布魯氏菌感染（陜西省新型農(nóng)村合作醫(yī)療）、重癥肌無力、骨髓增生異常綜合癥等罕見病征�？梢姡覈鲗�(dǎo)的醫(yī)療保障制度所涉及的上述幾種罕見病，相對(duì)于WHO公布的接近6000種罕見病而言是非常少的，而且大多數(shù)罕見病患者所需的藥物，目前還沒有被納入基本藥物目錄。當(dāng)前國家的醫(yī)保報(bào)銷政策主要是根據(jù)基本醫(yī)療保險(xiǎn)的“三大目錄”，即基本保險(xiǎn)藥品目錄、診療項(xiàng)目目錄、醫(yī)療服務(wù)設(shè)施標(biāo)準(zhǔn)，對(duì)于罕見病的治療并沒有特殊的政策。有些疾病，如血友病的治療，已被多個(gè)省市納入醫(yī)療保險(xiǎn)統(tǒng)籌門診特殊疾病保險(xiǎn)范圍，而一些其他疾病，如戈謝氏病，尚無相關(guān)的醫(yī)療保險(xiǎn)政策。我國的社會(huì)保障制度一直堅(jiān)持“低水平、廣覆蓋”的原則，但是，現(xiàn)行的醫(yī)療保險(xiǎn)制度并沒有覆蓋到廣大的罕見病患者，何況低水平的保障對(duì)耗資巨大的罕見病患者而言也只能是“杯水車薪”。
（2）醫(yī)療機(jī)構(gòu)提供的醫(yī)療服務(wù)與罕見病患者的需求不匹配。罕見病由于其病種特殊、患者人數(shù)少、診斷過程復(fù)雜繁瑣，大多罕見病患者為獲得心理安慰、尋求放心，習(xí)慣于選擇去大型公立醫(yī)院就診，在邊遠(yuǎn)地區(qū)的患者可能會(huì)就近選擇縣、多甚至村里的衛(wèi)生室等醫(yī)療機(jī)構(gòu)。醫(yī)療機(jī)構(gòu)作為國家衛(wèi)生事業(yè)的重要一環(huán)，是國家和社會(huì)在防治疾病、保護(hù)和促進(jìn)公民健康方面的重要機(jī)構(gòu)，但在現(xiàn)實(shí)生活中，公立或私立醫(yī)療機(jī)構(gòu)均難以滿足罕見病患者的需要。主要體現(xiàn)在：醫(yī)務(wù)人員的業(yè)務(wù)水平和專業(yè)技能難以滿足罕見病診斷和治療的要求；醫(yī)療設(shè)施陳舊，檢查病種不全等，這些情況均與罕見病患者的需求不相適應(yīng)。
（3）罕見病藥物面臨窘境。罕見病藥，在國外被稱為“孤兒藥”，可見其不受重視的程度。在我國，由于罕見病的特殊性，再加上發(fā)病率比較低，其藥物的商業(yè)開發(fā)價(jià)值小，商家研發(fā)制造相關(guān)治療藥物的積極性不高，從而導(dǎo)致患者缺少治療藥物。目前，罕見病藥物市場(chǎng)實(shí)際上成為了一個(gè)被孤立的領(lǐng)域。由于罕見病藥物研發(fā)難度大而市場(chǎng)價(jià)值小，再加上國家政策也沒有相應(yīng)傾斜，這兩點(diǎn)使得罕見病人只能選擇昂貴的進(jìn)口藥，或者無藥可用。 （4）商業(yè)保險(xiǎn)種類稀少。目前，我國尚未定義罕用藥，也沒有國產(chǎn)藥，罕見病患者只能選擇昂貴的進(jìn)口藥。由于政府基本的醫(yī)療保障費(fèi)用比較低，特別是很多罕見病沒有被納入醫(yī)保病種，所以罕見病患者的醫(yī)藥費(fèi)幾乎全部出自家庭，經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)沉重，已經(jīng)有越來越多的家庭因?yàn)橐粋�(gè)家庭成員的患病而傾其所有，甚至累及親戚朋友。其實(shí)，很多罕見病如果診斷治療及時(shí)得當(dāng)，有很大的機(jī)會(huì)可以向正常人一樣繼續(xù)生活，如血友病患者。從社會(huì)總成本考慮，一個(gè)健康人所創(chuàng)造的社會(huì)價(jià)值遠(yuǎn)遠(yuǎn)大于其治療成本，而政府和社會(huì)似乎還沒有認(rèn)識(shí)到這一點(diǎn)。而且，商業(yè)保險(xiǎn)公司以自身利益為出發(fā)點(diǎn)，在罕見病種的保險(xiǎn)方面進(jìn)行人為的限制或者拒絕，也使得罕見病患者只能依靠自身的力量支付高昂的醫(yī)療費(fèi)用，甚至到后期因費(fèi)用無法負(fù)擔(dān)而不得不放棄治療。
二、國外罕見病患者的醫(yī)療保障及其經(jīng)驗(yàn)啟示
1.發(fā)達(dá)國家罕見病患者的醫(yī)療保障狀況
美國將罕見病定義為，每年患病人數(shù)少于20萬（約占總?cè)丝诘?.75‰）或高于20萬但藥物研制和生產(chǎn)無商業(yè)回報(bào)的疾病。為鼓勵(lì)制藥企業(yè)投資開發(fā)和生產(chǎn)孤藥，1983年，美國成立了國家罕見病組織（NORD），并在其倡導(dǎo)下通過了《孤兒藥品法案》，成為世界上第一個(gè)實(shí)施罕見病藥物制度的國家。該法令規(guī)定，凡第一個(gè)開發(fā)、生產(chǎn)某種孤藥并將其推向市場(chǎng)的廠家，可以獲得自該孤藥批準(zhǔn)上市之日起7年內(nèi)的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)，在此期間其他制藥廠家不得生產(chǎn)相同藥物，并且在臨床試驗(yàn)經(jīng)費(fèi)的稅收信貸和審批方面得到特殊照顧。此外還規(guī)定，任何商業(yè)保險(xiǎn)公司不得拒絕罕見病患者的投保，罕見病患者只需每年比普通人多支付1000美元的保費(fèi)，就可以使用任何藥物，所需費(fèi)用由保險(xiǎn)公司承擔(dān)。該法案主要包含了三個(gè)方面的政策：研究經(jīng)費(fèi)補(bǔ)助、藥品申請(qǐng)協(xié)議書幫助、減免稅額。此后，美國的罕見病藥物研發(fā)取得巨大發(fā)展，目前已成為罕見病藥物的重要出口國。在應(yīng)對(duì)罕見病的咨詢服務(wù)方面，美國也有相應(yīng)舉措，由罕見病用藥辦公室OOPD資助的全國罕用藥及罕見病信息中心可向開發(fā)企業(yè)、醫(yī)生、藥師和病人提供有關(guān)罕用藥的各種信息。另外，國家罕見病組織建有廣泛的信息網(wǎng)絡(luò)，主要為病人和健康保健專業(yè)人員提供關(guān)于罕見病的預(yù)防、診斷和治療的各種信息，為研究者和罕見病患者建立聯(lián)系渠道。美國經(jīng)過多年的探索和實(shí)踐，已經(jīng)形成了較為完善的罕用藥管理體系，并在罕見病的診斷、治療及罕用藥的研發(fā)、罕用藥信息發(fā)布、整理、傳播方面取得了比較好的管理效益與社會(huì)效果。罕見病信息與罕用藥使用信息的良好管理，雖然不能夠?yàn)檠邪l(fā)者和生產(chǎn)者帶來較大的絕對(duì)值上的經(jīng)濟(jì)收益，但對(duì)于患者來說卻能夠得到比較好的醫(yī)療保障。
日本于1993年正式實(shí)施罕見病藥物管理制度。對(duì)于罕用藥的定義，日本與美國、歐盟等相比最為嚴(yán)苛。日本政府頒布的《罕用藥管理?xiàng)l例》指出，罕見病為患者人數(shù)少于5萬人（約占總?cè)丝诘?.4‰）的疾病。此前，日本政府已深感治療罕見病的藥物及其醫(yī)療設(shè)備的缺乏，同時(shí)也意識(shí)到，這類藥物和醫(yī)療設(shè)備若僅靠企業(yè)自身去研發(fā)有很大難度，因?yàn)橛盟幦藬?shù)有限，市場(chǎng)規(guī)模過小，難以獲得利潤。為此，日本政府下決心實(shí)施罕見病患者藥物管理法，引入開發(fā)藥物和醫(yī)療設(shè)備的激勵(lì)機(jī)制。日本政府強(qiáng)調(diào)，依據(jù)罕用藥政策資助的新藥應(yīng)具有很高的研發(fā)成功率，并且若此罕用藥上市后利潤超過了1億日元，研發(fā)者應(yīng)按最初的協(xié)議所確定的比例將部分銷售額返還給政府，這樣有利于政府有更多的資金資助其他罕用藥研發(fā)者。在罕見病的咨詢服務(wù)方面，日本OPSIL為罕用藥研究開發(fā)上市提供咨詢指導(dǎo)服務(wù)，如協(xié)助制定研究協(xié)議、準(zhǔn)備新藥申報(bào)材料、利用國外資料等，避免研發(fā)過程中的重復(fù)和浪費(fèi)，提高研發(fā)效率，降低研發(fā)成本。日本罕用藥價(jià)格享受國家健康保險(xiǎn)（NHI）價(jià)格優(yōu)惠政策，藥價(jià)由國家與企業(yè)協(xié)商議定，價(jià)格可以適當(dāng)提高，醫(yī)藥費(fèi)用由國家醫(yī)療保險(xiǎn)支付，極大地減輕了患者個(gè)人的負(fù)擔(dān)，保障了藥物的可獲得性�？梢哉f，從罕用藥的研發(fā)、生產(chǎn)、上市，日本政府已經(jīng)做到了全程資助。
歐盟委員會(huì)對(duì)罕見病問題非常重視，將罕見病患者置于中心地位。歐盟《罕用藥品管理法規(guī)》規(guī)定，罕見病是指患病率低于0.5‰的疾病（患病人數(shù)相當(dāng)于18.5萬）。若患病人數(shù)超過了此標(biāo)準(zhǔn)，在這種情況下，對(duì)那些研發(fā)投資無商業(yè)回報(bào)的新藥也授予罕用藥資格。1999年，在罕見病組織的推動(dòng)下，歐洲議會(huì)頒布了《孤兒醫(yī)療藥品法規(guī)》。該法律實(shí)施后，歐洲孤兒醫(yī)療產(chǎn)品委員會(huì)成立，職責(zé)是對(duì)申請(qǐng)成為孤兒藥的藥物進(jìn)行資格審查。在許多歐洲國家，罕見病已經(jīng)作為行政任務(wù)被列入項(xiàng)目規(guī)劃。歐盟成員國法國擁有最完善的行動(dòng)計(jì)劃及通過募捐建立的電視節(jié)目（每年籌集的用于罕見病治療的款額超過一億歐元），使罕見病患者獲得極大關(guān)注。在加強(qiáng)公益性信息服務(wù)方面，歐洲罕見病協(xié)會(huì)（Eurodis）將患者與制藥企業(yè)、政府機(jī)構(gòu)連接起來，為罕見病患者提供治療新信息，如同美國的國家罕見病組織（NORD）。這些組織既提高了人們對(duì)罕見病的認(rèn)識(shí)，也幫助了罕見病患者，同時(shí)又能夠使制藥企業(yè)在短時(shí)間內(nèi)找到適用人群，有利于滿足患者、藥商、醫(yī)院等多方需求。此外，歐盟委員會(huì)還通過了歐盟有關(guān)應(yīng)對(duì)罕見病優(yōu)先政策的議案，此舉旨在幫助成員國提高診斷、治療和照顧罕見病患者的水平。議案主要包括一個(gè)方向的內(nèi)容：提高對(duì)罕見病的認(rèn)識(shí)和了解，支持成員國應(yīng)對(duì)罕見病的計(jì)劃，加強(qiáng)歐盟在罕見病領(lǐng)域的合作。在對(duì)罕見病的醫(yī)療保障行動(dòng)上，歐盟各成員國又有所不同。作為世界上第一個(gè)制定罕見病計(jì)劃的歐洲國家法國，其前任總統(tǒng)薩科齊在這一計(jì)劃的基礎(chǔ)上又制定了新的罕見病計(jì)劃，并在2010年生效。瑞典、丹麥、比利時(shí)及意大利等國家也專門為罕見病患者設(shè)立了轉(zhuǎn)診中心，有的國家還實(shí)施了轉(zhuǎn)診中心網(wǎng)絡(luò)計(jì)劃。
澳大利亞的《罕用藥計(jì)劃》明確指出，罕見病是指每年患病人數(shù)少于20007，（約占總?cè)丝诘? 2.對(duì)我國的啟示
我國是一個(gè)擁有13億多人口的大國，人口基數(shù)大，罕見病的發(fā)病人數(shù)也相對(duì)比較大。由于我國的醫(yī)療衛(wèi)生基礎(chǔ)相對(duì)比較薄弱，針對(duì)這些嚴(yán)重威脅人民群眾生命健康的罕見疾病，亟須建立起適合中國國情的罕見病醫(yī)療保障體系。因此，認(rèn)真研究和學(xué)習(xí)借鑒發(fā)達(dá)國家在罕見病醫(yī)療保障方面的成功經(jīng)驗(yàn)就顯得至關(guān)重要，而且，發(fā)達(dá)國家在罕見病法律法規(guī)的制定、藥物研發(fā)政策與藥物管理制度等方面的做法也給我們留下了深刻的啟示：明確我國罕見病與罕用藥的界定，并配套相應(yīng)保障措施；將罕見病納入立法規(guī)范，給患者提供法律保障；加強(qiáng)信息服務(wù)建設(shè)，改善醫(yī)療信息不對(duì)稱的狀況；建立醫(yī)院罕見病信息管理制度，解決患者診斷治療問題；構(gòu)建多方負(fù)擔(dān)模式，減輕罕見病患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
三、建立我國罕見病醫(yī)療保障體系的對(duì)策建議
1.可行性分析
（1）法律基礎(chǔ)。我國法律規(guī)定，健康權(quán)是一項(xiàng)基本人權(quán)。一個(gè)人無論地位、身份、貧富，都有獲得健康生存的權(quán)利，這是現(xiàn)實(shí)社會(huì)公平正義的一道底線。對(duì)于絕大多數(shù)家庭來說，一旦遭遇罕見病，往往意味著發(fā)生“災(zāi)難性醫(yī)療支出”。事實(shí)上，支付能力絕不應(yīng)成為個(gè)人獲得衛(wèi)生保健的障礙。在社會(huì)領(lǐng)域，“木桶理論”中的“短板效應(yīng)”同樣存在。一個(gè)以人為本的政府，理應(yīng)優(yōu)先關(guān)注少數(shù)弱勢(shì)群體的健康問題。這是因?yàn)椋粋�(gè)社會(huì)的冷暖，不是由強(qiáng)者的溫度來標(biāo)記的，而是由弱者的溫度來標(biāo)記的。
（2）制度基礎(chǔ)。我國已經(jīng)實(shí)施的城鎮(zhèn)職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)、城鎮(zhèn)居民基本醫(yī)療保險(xiǎn)、新型農(nóng)村合作醫(yī)療及其城鄉(xiāng)醫(yī)療救助制度，為健全和完善我國的醫(yī)療保障體系奠定了基礎(chǔ)，準(zhǔn)備了條件，同時(shí)，城鄉(xiāng)醫(yī)療保險(xiǎn)項(xiàng)目在實(shí)施過程中的經(jīng)驗(yàn)教訓(xùn)也對(duì)建立罕見病醫(yī)療保障體系具有重要的借鑒意義。
（3）邏輯基礎(chǔ)。從衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)的角度來看，如果罕見病患者能夠得到及時(shí)、有效的診斷治療，相當(dāng)一部分可以像正常人一樣健康生活，而且還可以避免因病致殘或誤診、漏診帶來的醫(yī)療消耗，節(jié)省社會(huì)成本。因?yàn)橐幻】等怂鶆?chuàng)造的社會(huì)價(jià)值遠(yuǎn)遠(yuǎn)大于其醫(yī)療消耗，這是一種有回報(bào)的投資，因此，建立罕見病患者的醫(yī)療保障體系，可以使社會(huì)總成本達(dá)到最大。
（4）負(fù)擔(dān)能力基礎(chǔ)。由于罕見病發(fā)病率低，患病人數(shù)少，我國罕見病患者的數(shù)量相對(duì)于總?cè)丝趤碚f不大。隨著經(jīng)濟(jì)社會(huì)的發(fā)展和醫(yī)療衛(wèi)生事業(yè)的進(jìn)步，一些通過及時(shí)治療可以治愈的病種或遺傳性罕見病，都可以得到有效的預(yù)防和治療，使罕見病發(fā)病率逐漸降低。而醫(yī)療保障的社會(huì)統(tǒng)籌原則，可以通過龐大的保險(xiǎn)基金，為罕見病患者支付相當(dāng)一部分的醫(yī)療費(fèi)用。
2.對(duì)策建議
（1）建立獨(dú)立、統(tǒng)一、全面的罕見病醫(yī)療保障制度。第一，獨(dú)立性是指制度體系、基金運(yùn)行及監(jiān)督、管理機(jī)構(gòu)的獨(dú)立性。建立一個(gè)獨(dú)立于城鎮(zhèn)職工醫(yī)療保險(xiǎn)、城鎮(zhèn)居民醫(yī)療保險(xiǎn)和農(nóng)村新型合作醫(yī)療制度之外的罕見病醫(yī)療保障制度；通過繳費(fèi)、社會(huì)捐助、政府補(bǔ)貼等途徑籌集基金并獨(dú)立運(yùn)行，建立專門的基金運(yùn)行及監(jiān)督機(jī)制，力求使每一分錢都用在罕見病患者最需要的地方；區(qū)別于城鎮(zhèn)企業(yè)職工醫(yī)療保險(xiǎn)、新型農(nóng)村合作醫(yī)療的管理體制，罕見病醫(yī)療保險(xiǎn)應(yīng)該在人力資源與社會(huì)保障部建立一個(gè)專門的機(jī)構(gòu)進(jìn)行獨(dú)立管理。第二，從保障標(biāo)準(zhǔn)來看，建立一個(gè)全國統(tǒng)一的基本標(biāo)準(zhǔn)是最理想的狀態(tài)，但由于各地不同的經(jīng)濟(jì)狀況，可能會(huì)使某些發(fā)達(dá)地區(qū)的保障水平過低，而某些經(jīng)濟(jì)欠發(fā)達(dá)地區(qū)因財(cái)力不夠支付而產(chǎn)生一系列社會(huì)問題。因此，較為現(xiàn)實(shí)可行的是實(shí)行省級(jí)統(tǒng)籌，各地根據(jù)自身的經(jīng)濟(jì)水平、罕見病病種、發(fā)病率的不同、制定全省統(tǒng)一的籌資標(biāo)準(zhǔn)及保障待遇。第三，全面性是指覆蓋面和報(bào)銷范圍的全面。無論省級(jí)、市級(jí)或國家統(tǒng)籌的罕見病醫(yī)療保障，都應(yīng)將省、市或全國范圍內(nèi)的罕見病患者全部覆蓋在內(nèi)，不能因?yàn)椴》N或花費(fèi)的不同而拒絕某些患者參保，真正實(shí)現(xiàn)罕見病患者“人人有醫(yī)�！薄Ｔ趫�(bào)銷范圍方面，無論是基礎(chǔ)醫(yī)療還是商業(yè)性質(zhì)的醫(yī)療保險(xiǎn)，目前都只能報(bào)銷規(guī)定藥物費(fèi)用和住院費(fèi)用，對(duì)于罕見病患者所需的特殊藥物或特殊治療花費(fèi)均未涉及，這給罕見病患者及家庭帶來了沉重的經(jīng)濟(jì)壓力。因此，對(duì)于罕見病患者不同于常見病患者的特殊治療花費(fèi)，應(yīng)該適度地納入醫(yī)療保障中。
（2）制定有中國特色的罕見病、罕用藥法律制度，做到有法可依、有法必依。首先，根據(jù)我國罕見病的特點(diǎn)，定義我國的罕見病與罕用藥，明確罕見病、罕用藥的概念并寫入法律，形成制度，以保證每一名患者的權(quán)利。其次，仿效已經(jīng)建立罕見病及罕用藥法律或制度的國家，在罕用藥的標(biāo)準(zhǔn)、適用范圍、資金資助、稅收減免、評(píng)審費(fèi)減免、市場(chǎng)保護(hù)及價(jià)格管理等方面做出明確規(guī)定。通過國家相關(guān)法律政策的支持和稅收減免等方面的優(yōu)惠，鼓勵(lì)和推動(dòng)藥商廠家積極開發(fā)、研制和生產(chǎn)罕用藥，有效地改善我國目前罕見病患者用藥短缺甚至無藥可用的狀況。
（3）在基礎(chǔ)醫(yī)療保障體系的基礎(chǔ)上，確立國家、患者、商業(yè)保險(xiǎn)公司、醫(yī)院、慈善組織多方負(fù)擔(dān)的籌資機(jī)制。在罕見病醫(yī)療保障籌資機(jī)制中，應(yīng)以國家投入為主，其他方式為輔。作為一個(gè)正在構(gòu)建社會(huì)主義和諧社會(huì)的大國，國家有責(zé)任保證每個(gè)社會(huì)成員的生命健康和生存權(quán)利，對(duì)待罕見病患者更不例外。國家應(yīng)從長期的社會(huì)經(jīng)濟(jì)建設(shè)和發(fā)展著眼，加大財(cái)政投入，承擔(dān)繳費(fèi)責(zé)任。罕見病患者對(duì)于自己生病所花費(fèi)的醫(yī)療費(fèi)用承擔(dān)一定的比例是正常的，但這筆費(fèi)用不應(yīng)該成為其家庭的“災(zāi)難性支出”，不能因?yàn)橐粋�(gè)家庭成員的發(fā)病而拖垮整個(gè)家庭。作為商業(yè)保險(xiǎn)公司，也不應(yīng)拒絕罕見病患者的投保：一方面，商業(yè)保險(xiǎn)是遵守大數(shù)法則的，接受投保并不會(huì)使其毀損；另一方面，作為一個(gè)企業(yè)，其所承擔(dān)的社會(huì)責(zé)任和所應(yīng)體現(xiàn)的人道主義精神，也要求商業(yè)保險(xiǎn)公司設(shè)立針對(duì)罕見病患者的相應(yīng)險(xiǎn)種并接受其投保。而對(duì)于醫(yī)院來講，尤其是正規(guī)的公立醫(yī)院，應(yīng)根據(jù)自身的醫(yī)療資源情況，發(fā)揚(yáng)救死扶傷的崇高醫(yī)德，在罕見病的檢查和治療費(fèi)用等方面給予減免或降低。非政府組織、慈善組織等公益組織也都可以發(fā)揮重要的作用，在一定程度上緩解政府、患者、醫(yī)院的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)和壓力。另外，還可以建立專項(xiàng)罕見病醫(yī)療救助基金，將罕見病納入社會(huì)救助體系，使籌資機(jī)制更加健全。2009年12月23日，中華慈善總會(huì)罕見病救助公益基金的正式啟動(dòng)，標(biāo)志著我國罕見病患者的治療開始獲得資助，這是一個(gè)良好的開端。 �。�4）提升公立醫(yī)院水平，做好罕見病的診療工作。首先，提高醫(yī)務(wù)人員在罕見病診斷與治療方面的業(yè)務(wù)水平和專業(yè)技能，及時(shí)更新醫(yī)務(wù)人員的專業(yè)知識(shí)結(jié)構(gòu)，同時(shí)，加強(qiáng)與國外醫(yī)院在罕見病診斷治療方面的經(jīng)驗(yàn)交流與學(xué)術(shù)研究，學(xué)習(xí)和借鑒其先進(jìn)的研究成果和實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)；其次，引進(jìn)先進(jìn)的醫(yī)療服務(wù)設(shè)施，改變傳統(tǒng)醫(yī)療服務(wù)設(shè)施較落后、技術(shù)含量低、只適合于診治常見病多發(fā)病的局限，盡量不因客觀條件貽誤罕見病的診斷與治療，以滿足罕見病患者的正常治療需要；再次，選擇部分醫(yī)院作為定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)，納入醫(yī)療保障體系。定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)的選擇，可以使政府的財(cái)政投入、商業(yè)保險(xiǎn)補(bǔ)償、救助基金等資金流入固定的大型公立醫(yī)院，使這些醫(yī)院有更多的專項(xiàng)資金用于引進(jìn)醫(yī)療服務(wù)設(shè)施，提高醫(yī)療水平，讓罕見病患者受到良好的醫(yī)療服務(wù)；最后，通過健康教育宣傳，提高全社會(huì)的健康水平和疾病預(yù)防能力，使人們能夠充分地認(rèn)識(shí)到罕見病的嚴(yán)重危害以及罕見病預(yù)防工作的極端重要性。
（5）提高罕見病患者的保險(xiǎn)意識(shí)，加大自我保障的力度。在建立和完善罕見病患者醫(yī)療保障體系的同時(shí)，提高罕見病患者的自我保護(hù)意識(shí)，鼓勵(lì)罕見病患者積極參加商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)，提高自身應(yīng)對(duì)疾病風(fēng)險(xiǎn)的能力。
綜上所述，建立和完善罕見病醫(yī)療保障體系是市場(chǎng)經(jīng)濟(jì)發(fā)展與和諧社會(huì)構(gòu)建的必然要求。由原來政府主導(dǎo)的基礎(chǔ)醫(yī)療拓展為政府醫(yī)療保障、商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)、社會(huì)救助相結(jié)合的多層次的罕見病醫(yī)療保障，有利于罕見病患者得到更規(guī)范的治療和服務(wù)，重新獲得健康，為社會(huì)創(chuàng)造更多的財(cái)富。罕見病醫(yī)療保障體系的建立需要政府、社會(huì)、個(gè)人、醫(yī)院等多方面的共同努力，政府增加財(cái)政投入，社會(huì)容納并幫助罕見病患者，個(gè)人提高保險(xiǎn)意識(shí)，醫(yī)院提高治療水平，同時(shí)建立相關(guān)的法律法規(guī)。只有在法律法規(guī)的約束和規(guī)范之下，才能夠確保罕見病患者都能夠享受到應(yīng)有的醫(yī)療保障。
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